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韦布望远镜证实发现首颗系外行星******

　　科技日报讯 (记者刘霞)据美国国家航空航天局(NASA)网站报道 ，美国科学家首次借助韦布空间望远镜证实了一颗系外行星，这颗小型岩石行星名为LHS475b ，直径几乎和地球相当，距地球约41光年，位于南极座 。研究人员近日在美国天文学会的一次会议上提交了相关结果 。

　　在仔细审查了NASA的凌星系外行星勘探卫星的目标后 ，研究人员使用韦布的近红外光谱仪证实了这颗行星 的存在。

　　研究人员称，这颗系外行星不可能像土星的卫星土卫六一样 ，拥有一个厚厚 的甲烷主导的大气层。但他们仍未排除纯二氧化碳大气层 ，因为100%的二氧化碳大气很难检测到 ，需要开展更精确的测量来区分纯二氧化碳大气层和无大气层 。研究人员计划今年夏天对这颗系外行星进行再次观测 ，以便获取更多光谱数据 。

　　韦布 的数据显示 ，这颗行星的温度比地球高几百度 ，如果探测到云层，表明这颗星球可能更像金星，而金星拥有充满二氧化碳 的大气层。

　　研究人员还证实 ，LHS475b的公转周期为2个地球日 。尽管这颗行星与其主恒星(一颗红矮星)之间的距离小于太阳系中任何行星与太阳的距离 ，但这颗红矮星 的温度不到太阳温度 的一半，因此研究人员预测它可能拥有大气层 。

7款罕见病药已进医保 ，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药 ，用得起药 ，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多 的罕见病药物大幅降价 ，越来越多罕见病患者和他们 的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布 的《国家基本医疗保险 、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中 ，包括利司扑兰在内 的7个罕见病用药谈判成功 ，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日 ，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型 ，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型 的SMA如果不做治疗 ，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA 的这两款药物均已获批上市。对于年幼 的珺宝而言 ，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格 ，也让医生对这个家庭 的经济情况担忧 。“你们家怎么样？能坚持治疗吗 ？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生 的这种“灵魂拷问” 。当时他们毫不犹豫地说 ，“我们家里还有房 ，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保 的消息时 ，珺宝妈妈也为之振奋 ，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶 ，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备 。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里 的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA 是一个需要终身治疗的疾病 ，其长期治疗负担一直是各方关注 的焦点。作为患者关爱组织 ，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命 。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道 。

　　1月18日 ，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体 的谈判价格还未公布 ，但从央视播出的谈判现场视频来看 ，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶 ，“太好了 ，我们终于敢用药 ，用得起药 ，能畅想未来了。”1月18日下午 ，得知这一消息后，正在工作中 的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者 ，她算了一笔账，按珺宝目前20斤 的体重计算 ，26天用一瓶 ，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了 。虽然不同体重 的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比 ，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望 。

　　让罕见病患者和他们 的家庭上一次这么激动 ，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的 是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多 ，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻 ，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动 ，声音哽咽 。

　　从70万元降价至3.3万元 ，2021年 的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说 的“每一个小群体都不应该被放弃” ，让多少SMA患者家庭泪目 。也就在这一年 的国家医保目录谈判中 ，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日 ，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可 ，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日 ，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现 ，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊 、拉那利尤单抗注射液 、奥法妥木单抗注射液 ，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中 ，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE) ，该病是一种罕见遗传病 ，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿 ，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者 的发作无法准确预测，其中 ，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计 ，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液 是全球首个针对遗传性血管性水肿 的单克隆抗体药物 ，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶 ，降低患者因频繁且不可预测 的急性水肿发作带来 的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次 ，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后 ，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待 。”

　　高值罕见病药进医保 ，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布 的《共同富裕下 的中国罕见病药物支付》报告显示 ，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月 ，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元 的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大 的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药 ，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样， 是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁 ，就希望孩子尽快用上这个药。”他们 的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成 ，用药后 的效果并没有想象 的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了 ，这在以前是做不到 的。“我们互相鼓励要继续努力 ，只要康复不断 ，坚持用药，相信病情不会再发展下去 。”小可妈妈说 ，每一针诺西那生钠 ，在医保报销后的自费部分约9000余元/针 ，虽然比以前便宜了很多 ，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针 ，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠 ，其中有694人 是短期用药并在医保覆盖后使用 ，占比约76.4%。彼时 ，尚未纳入医保 的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰 ，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA 是我国《第一批罕见病目录》中 的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病 。数据显示，121种罕见病中 ，86种病全球有药 ，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药 ，境内无药”的情况 。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批 ，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病 。

　　2019年以来 ，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65% ，给其他罕见病群体带来了更多 的希望。。

　　与SMA患者不同的 是，同为高值罕见病药 ，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年 ，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病 的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳 ，曾与当地 的医院、医保局 、卫健委进行了长达3个多月 的拉锯战 。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案 ，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动 ，有 的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录 ，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节 ，在实际执行过程中 ，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前 。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋 ，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人 ，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳 ，很多患者在地方面临瑞普佳入院难 ，无药可用的局面 。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳 ，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石 。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节 ，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好 的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说 ，目前除了部分省份，如广东 、安徽、江苏等政策较好 ，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高 的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难 、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行 的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后 的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言 ，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还 是蛮难 的 。”国谈罕见病药物纳入医保只 是第一步，要进入医院 ，还需要有医生提单 、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间 的“最后一公里” ，2018年以来 ，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付 的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种 ，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种 的权重 。卫生健康部门要将合理使用 的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围 ，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院 、科室依然顾虑重重 ，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过 ，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度 ，将形成推动谈判药品落地的合力 ，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制 ，让暂时进不去医院 的谈判药品先进药店 ；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们 是幸运的，能有药物进入医保目录 ，也有一份责任感 ，希望能推动并解决目前患者所面临的困难 。”黄铮汇坦言 ，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手 ，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

　　（文图 ：赵筱尘 巫邓炎）