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7款罕见病药已进医保，患儿家长 ：我们能畅想未来了！******

　　“太好了 ，我们终于敢用药 ，用得起药 ，能畅想未来了 。”1月18日下午 ，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后 ，正在工作中 的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说 。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保 ，到更多 的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们 的家庭看到了希望 。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险 、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中 ，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保 。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型 ，他开始服用利司扑兰这款药物 。该类型 的SMA如果不做治疗，活不过半岁 。珺宝确诊时 ，治疗SMA 的这两款药物均已获批上市 。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服 的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格 ，也让医生对这个家庭的经济情况担忧 。“你们家怎么样 ？能坚持治疗吗 ？”珺宝妈妈说 ，每个SMA患儿 的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问” 。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房 ，绝对不会放弃 。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保 的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保 。去年6月罗氏主动将利司扑兰 的价格降至1.45万元/瓶 ，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保 。”珺宝妈妈说道 。

　　“SMA是一个需要终身治疗 的疾病 ，其长期治疗负担一直 是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻 ，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命 。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日 ，《国家基本医疗保险 、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布 ，包括利司扑兰在内 的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布 ，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药 ，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后 ，正在工作中 的珺宝妈妈 ，用激动的声音在电话中告诉新京报记者 ，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算 ，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了 。虽然不同体重 的患儿用药量不同 ，治疗费用会有差别 。但与之前 的药价相比 ，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们 的家庭上一次这么激动，应该 是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保 ，真的 是拼了 ，现在提起来依然很激动 。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽 。

　　从70万元降价至3.3万元 ，2021年 的那场灵魂砍价依然历历在目 ，国家医保局谈判代表张劲妮说 的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目 。也就在这一年 的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录 。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地 。与SMA缠斗近20年 的小可 ，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物 。

　　新京报记者统计发现 ，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊 、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液 、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中 ，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病 是一种罕见遗传病 ，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者 的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速 ，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计 ，我国有59% 的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液 是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物 ，可靶向抑制患者体内活化 的血浆激肽释放酶 ，降低患者因频繁且不可预测 的急性水肿发作带来 的疾病负担 。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期 的预防治疗 ，从而降低水肿发作频次 ，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’ 的治疗目标 ，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布 的《共同富裕下 的中国罕见病药物支付》报告显示 ，以《第一批罕见病目录》为统计口径 ，截至10月 ，按照赠药后患者用药负担为基准 ，共计有15种罕见病药物以超过50万元 的年治疗费用在中国上市 ，这些药也被称为高值罕见病药 。其中，渤健 的诺西那生钠和武田 的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市 ，小可妈妈便开始关注这个药 ，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样 ，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁 ，就希望孩子尽快用上这个药 。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠 ，不过很多损伤已经造成 ，用药后 的效果并没有想象的那么明显 。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了 ，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠 ，在医保报销后 的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多 ，但生活早已因为小可 的病变得拮据 。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针 ，一年不到三万元 ，终身注射。

　　据2022年8月发布 的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人 是短期用药并在医保覆盖后使用 ，占比约76.4% 。彼时 ，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰 ，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示 ，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关 ，医保覆盖有助于增加患者治疗比例 。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中 的罕见病之一 ，该目录已纳入121种罕见病 。数据显示 ，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药 ，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药” 的情况 。截至2021年国家医保谈判后 ，已有治疗45种罕见病 的89种药物在中国获批 ，其中 的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病 。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入 ，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物 ，部分药品如氨吡啶缓释片 、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录 ，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多 的希望。。

　　与SMA患者不同的 是 ，同为高值罕见病药 ，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年 ，一名21岁 的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳 ，曾与当地的医院 、医保局 、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战 。尽管患者最终取得了胜利，但却只 是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有 的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上 的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节 ，在实际执行过程中 ，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱 的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了 ，但没想到为了用上这款药，后面遭遇 的事让我们措手不及。”黄铮汇说 ，病友会登记在册 的全国患者近600人 ，除了在使用另一款药阿加糖酶β 的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难 ，无药可用的局面 。作为高值罕见病药 ，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳 ，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里” 的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院 ？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动 ，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好 的省市 ，也依然需要患者主动推一把 。”黄铮汇说 ，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高 的医保报销比例外 ，还有相当一部分城市 的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题 。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上 ，就有罕见病药企业代表坦言 ，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购 ，还 是蛮难的 。”国谈罕见病药物纳入医保只 是第一步 ，要进入医院 ，还需要有医生提单、开药事会 ，通过后才能采购 。

　　为了打通国谈药与患者之间 的“最后一公里” ，2018年以来 ，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制 的实行等 。其中有文件要求 ，医保部门对实行单独支付的谈判药品 ，不纳入定点医疗机构总额范围 ；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重 。卫生健康部门要将合理使用 的谈判药品单列 ，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制 、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重 ，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在 。

　　不过，国家医保局明确表示 ，谈判药品落地进展事关患者受益程度 ，将形成推动谈判药品落地 的合力，积极采取措施加以推进 ；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地 的监测评估和督促指导 ，强力推进谈判药品落地 。

　　“我们是幸运 的 ，能有药物进入医保目录，也有一份责任感 ，希望能推动并解决目前患者所面临 的困难。”黄铮汇坦言 ，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病 的认识 ，持续推动国谈罕见病药入院 ，真正实现药物可及 。

　　新京报记者 王卡拉

如果国宝会说话 ：你有一条来自东坡先生的留言******

　　叮～

　　你有一条来自东坡先生 的留言

　　查收了吗？

　　CCTV纪录、央视频、四川博物院、看度直播、四川观察 、四川人民艺术剧院联袂推出的直播活动《你有一条来自东坡先生的留言》圆满结束！许多网友表示：“喜欢讲解风格 ，轻松有趣！”“千年对望的感觉真 的很微妙 。”

　　此次直播活动在CCTV纪录新媒体 、央视频、看度直播 、川观新闻、四川博物院官方微博等多个平台直播 ，截至目前，全网播放量已超230万，没赶上直播 的小伙伴也可以通过央视频客户端纪录TAB页进行回看。

　　这是《如果国宝会说话》和四川博物院的一次梦幻联动 ！

　　蜀都雅集，跨越千年

　　博览百件文物

　　感悟东坡的一生

　　在本次直播活动中，我们一起云游了四川博物院 的年度大展——“高山仰止回望东坡——苏轼主题文物特展” 。

　　此刻 ，让我们跟随12件文物 ，走近苏东坡 ，沉浸式感受他的一生！

　　苏轼家学丰厚 ，“一门父子三词客，千古文章四大家”，他 的父亲和弟弟都位列“唐宋八大家”。

　　幼年的苏轼在文化底蕴丰厚 的眉山学习 ，你知道苏轼 的第一位老师 是谁吗？ 是他 的母亲程夫人，一位充满智慧 的独立女性。

　　苏轼还有一位老师欧阳修，他们是“千里马与伯乐”的忘年之交。

　　△清代 邹一桂《东坡故事册页》 三苏祠博物馆藏

　　第三则东坡故事册页 ，上面题字有“士有自京师来者，以鲁人石守道梦庆历圣德诗示先生 ，先生问曰 ：圣人何人也？士曰：童子何以知之。先生曰 ：此天人也 ，何为不知 。”讲述了苏轼八岁时在学校读书，偶然初知范仲淹、欧阳修等俊杰 ，并因此与先生 、士子之间产生的一段精彩对话 。

　　△苏轼书欧阳修《丰乐亭记》拓本 旅顺博物馆藏

　　这一件为苏轼书欧阳修《丰乐亭记》拓本 ，文章出自欧阳修之手，苏轼将其书刻于碑 ，这 是苏轼晚年楷书 的力作之一，一文一书，文茂书妙，堪称珠联璧合。苏东坡 的楷书，自然而顺势 ，雍容大气 ，和其诗词文章一样 ，平静中又有雄强豪放之气 。

　　苏轼说 ：“犯其至难而图其至远。”指向最难之处攻坚，追求最远大 的目标 。这反映了他从政的初心、理想和担当。他也曾意气风发，志在四方。

　　△北宋 苏轼《归院帖》复制件 原件藏于故宫博物院

　　《归院帖》 是苏轼做翰林学士时所写的一页公文信笺。此帖 的内容是关于翰林院当夜值宿学士院地点所作的请示与批复确认。学士院需要草拟高阶官员或皇族成员相关 的诏书 ，所以夜间在内廷值班 ，便于诏对。此帖非刻意 的书法创作，因此，书法率意随性。

　　苏轼 的仕途十分坎坷 。“乌台诗案”之后，他被贬至黄州 ，却在那里度过了一生中最快乐 的时光 。

　　来感受张大千笔下 的苏轼，那“一蓑烟雨任平生” 的画面感突然就扑面而来 。

　　△近代 张大千东坡笠屐图轴 四川博物院藏

　　张大千对苏轼可谓是情有独钟，他画过多幅以苏轼为中心 的人物画 。这幅东坡笠屐图轴 ，采用白描画法， 是张大千1947年的作品，图上一位高士头戴斗笠 ，脚蹬木屐，肩披长袍 ，右手拄杖，呈怡然前行姿态，此人正是苏东坡 。

　　然而 ，命运 的齿轮又将苏轼转到了“元祐党争” 的漩涡中。

　　△清代 元祐党籍碑拓片 效果图 辽宁省博物馆藏

　　宋哲宗亲政后恢复了新法 ，重用新党，打压旧党 ，这件元祐党人籍碑就 是实物佐证。碑中有309人 ，都 是元祐年间 的旧党 ，以苏东坡为首 。碑上有奉圣旨，这309人及其子孙永远不得为官，皇家子女也不能与名单上 的众臣之后联姻。

　　苏轼出生在一个繁荣昌盛、群星闪耀 的时代。他 的朋友遍布四海，有达官显贵、文化巨匠，也有山野农夫，“吾上可陪玉皇大帝 ，下可以陪卑田院乞儿。”和朋友在一起 的日子 ，总 是让他十分开怀 。

　　△北宋 苏轼《啜茶帖》复制件 原件藏于台北故宫博物院

　　《啜茶帖》也称《致道源帖》，这是苏轼写给好友杜道源的一则便条 ，就像现在发微信一样 ，“道源兄 ，闲着也 是闲着 ，没事方便来我这儿一趟吗 ？一起喝杯茶、聊会天 ？有点小事需要当面聊聊 。”

　　三角近代 张大千《西园雅集图》 局部 四川博物院藏

　　“西园雅集”从何而来？西园为北宋驸马都尉王诜的府第 ，文人墨客多雅集于此。会后 ，李公麟作《西园雅集图》，米芾书写了《西园雅集图记》 。苏轼曾作词 ：“不恨此花飞尽，恨西园 、落红难缀。”难忘的是聚会时的惬意时光 。

　　苏轼是北宋中期 的文坛领袖，在诗 、词、散文 、书 、画等方面都取得了很高 的成就 。他在《沁园春·孤馆灯青》中写“用舍由时，行藏在我，袖手何妨闲处看”，这种博大 的情怀 、宽广的胸襟也贯穿了他的一生 。

　　早在南宋时期，就有人编纂苏轼 的文集。

　　△《经进东坡文集事略》 成都杜甫草堂博物馆藏

　　《经进东坡文集事略》是由南宋郎晔选注 的苏轼文集 ，“经进”就是曾经进呈皇帝御览之意 。另外，“经进”一般都由当事人自己进呈，只有在特殊情况下 ，才可能由他人代呈 。郎晔编纂苏轼集以进呈宋孝宗 ，书前有乾道九年（1173年）孝宗书 的《御制文集序》 ，所以此书才命名为《经进东坡文集事略》 。

　　北宋 苏轼《潇湘竹石图》 中国美术馆藏

　　苏轼传世至今 的画作仅有两三件 ，《潇湘竹石图》就 是其中 的一件 ，这幅画作为绢本。潇湘指的是湖南零陵以西的潇湘二水合流 的地方 ，又表示朦胧 的意境 ，苏东坡主张画家要画的 是精神 ，而不是外在。这幅作品 的最后一位收藏家是中国历史学家邓拓先生 ，他将这幅珍贵的画作无偿捐赠给了中国美术馆。

　　△北宋 苏轼《洞庭春色赋 中山松醪赋》局部吉林省博物院藏

　　《洞庭春色赋中山松醪赋》 是苏轼传世书法中字数最多的一件 ，全长超过三米 ，共684字 ，是两件作品合并而成 。《洞庭春色赋》和《中山松醪赋》都 是苏轼晚年所作，还有他自己的题跋 。1094年 ，苏东坡在被贬往岭南途中遇上大雨留在襄邑。卷尾有元 、明 、清历代名人 的题跋 ，收藏印章多达66个 。

　　△北宋 苏轼《阳羡帖》手卷 旅顺博物馆藏

　　《阳羡帖》手卷，此帖为苏轼有关阳羡买田 的一封书信 ，现在只剩下信件 的后半部 ，共60余字 ，帖中钤有元、明、清三代收藏者印章及清内府藏玺。

　　△北宋 苏轼《黄州寒食诗帖》 原件藏于台北故宫博物院

　　《黄州寒食诗帖》作于1080年 ，苏轼被贬到黄州任团练副使公元，在被贬到黄州第三年的寒食节 ，他即兴创作了这首五言诗 。苏轼想到在这三年中没有给父母上过坟 ，自己也被君王遗忘 ，现在的家里破烂不堪，空空荡荡，忽然有种穷途末路之感 ，然后将这种苍凉 的情绪宣泄在笔尖 。

　　苏轼早已在九百多年前离开，但“东坡精神”早已深深植根于人们 的心中 。

　　有人说：

　　我迷茫时 ，他告诉我：

　　不识庐山真面目 ，只缘身在此山中 。

　　我创业时，他鼓励我：

　　天下有大勇者，猝然临之而不惊 ，无故加之而不怒。

　　我失败时，他宽慰我：

　　人生如逆旅，我亦 是行人 。

　　我读书时 ，他告诉我 ：

　　博观而约取，厚积而薄发 。

　　当我失去亲人时 ，他劝慰我：

　　人有悲欢离合，月有阴晴圆缺，此事古难全。

　　我放不下时，他开导我：

　　江山风月 ，本无常主 ，闲者便 是主。

　　当我决定再出发时，他鼓励我 ：

　　竹杖芒鞋轻胜马，谁怕 ？一蓑烟雨任平生 。

　　他是我们前行路上

　　永远 的心灵导师

　　如果你还没有看过《如果国宝会说话》跨年特别呈现之《黄州寒食帖》，记得在央视频上搜索观看 ，与东坡对话。

　　（文图 ：赵筱尘 巫邓炎）