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7款罕见病药已进医保，患儿家长 ：我们能畅想未来了 ！******
“太好了 ，我们终于敢用药 ，用得起药 ，能畅想未来了 。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后 ，正在工作中的珺宝妈妈 ，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价 ，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险 、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保 。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日 ，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型 的SMA如果不做治疗 ，活不过半岁 。珺宝确诊时，治疗SMA 的这两款药物均已获批上市。对于年幼 的珺宝而言，妈妈选择了口服 的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶 的价格，也让医生对这个家庭 的经济情况担忧 。“你们家怎么样？能坚持治疗吗 ？”珺宝妈妈说 ，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生 的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房 ，绝对不会放弃。”
2021年12月 ，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保 的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰 的价格降至1.45万元/瓶 ，让业内猜测 ，或 是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单 。“患者群里 的家长们都很期盼利司扑兰进医保 。”珺宝妈妈说道。
“SMA 是一个需要终身治疗 的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点 。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈 的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高 ，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命 。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道 。
1月18日 ，《国家基本医疗保险 、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布 ，包括利司扑兰在内 的7个罕见病用药谈判成功 ，虽然具体 的谈判价格还未公布 ，但从央视播出 的谈判现场视频来看 ，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶 ，“太好了 ，我们终于敢用药 ，用得起药 ，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后 ，正在工作中 的珺宝妈妈 ，用激动的声音在电话中告诉新京报记者 ，她算了一笔账 ，按珺宝目前20斤 的体重计算 ，26天用一瓶 ，即便体重有一些增长 ，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同 ，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比 ，如此大幅度 的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该 是另一款SMA药物纳入医保之时 。
“当时为了诺西那生钠进医保 ，真的是拼了 ，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻 ，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动 ，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年 的那场灵魂砍价依然历历在目 ，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年 的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日 ，2021版国家医保目录正式落地 。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠 。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物 。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功 的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散 、富马酸二甲酯肠溶胶囊 、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液 ，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液 。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE) ，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作 。大多数HAE患者 的发作无法准确预测 ，其中 ，喉部发生水肿时进展迅速 ，若抢救不及时 ，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计 ，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿 ，其致死率最高可达40% 。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化 的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗 ，从而降低水肿发作频次 ，保障患者回归正常生活 ，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示 ，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’ 的治疗目标 ，对此我们非常期待 。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下 的中国罕见病药物支付》报告显示 ，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中 ，渤健 的诺西那生钠和武田 的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠 的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草 。“大家都在倾尽全力呼吁 ，就希望孩子尽快用上这个药 。”他们的努力也得到了回报。去年 ，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成 ，用药后 的效果并没有想象的那么明显 。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前 是做不到 的 。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药 ，相信病情不会再发展下去 。”小可妈妈说 ，每一针诺西那生钠 ，在医保报销后 的自费部分约9000余元/针 ，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据 。好在明年开始 ，小可便每年只需要注射三针 ，一年不到三万元，终身注射 。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示 ，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用 ，占比约76.4%。彼时 ，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰 ，仅有46人使用 。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示 ，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关 ，医保覆盖有助于增加患者治疗比例 。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA 是我国《第一批罕见病目录》中 的罕见病之一 ，该目录已纳入121种罕见病。数据显示 ，121种罕见病中，86种病全球有药 ，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药” 的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病 的89种药物在中国获批 ，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病 。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠 、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片 、醋酸艾替班特注射液 ，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录 ，价格平均降幅达65% ，给其他罕见病群体带来了更多 的希望 。 。
与SMA患者不同 的是 ，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院 的“最后一公里”并不那么顺利 。2022年 ，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳 ，曾与当地 的医院 、医保局、卫健委进行了长达3个多月 的拉锯战 。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案 ，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动 ，有的则因为身体原因不得不放弃 。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药 ，依然面临很多环节 ，在实际执行过程中 ，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉 ，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及 。”黄铮汇说 ，病友会登记在册的全国患者近600人 ，除了在使用另一款药阿加糖酶β 的近百人外 ，目前仅有约200人用上了瑞普佳 ，很多患者在地方面临瑞普佳入院难 ，无药可用 的局面 。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳 ，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院 ？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便 是在一些政策比较好 的省市 ，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说 ，目前除了部分省份 ，如广东 、安徽、江苏等政策较好 ，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高 的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题 。
在2022年举行 的第十一届中国罕见病高峰论坛 的“‘国谈灵魂砍价’背后 的深意”分论坛上 ，就有罕见病药企业代表坦言 ，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难 的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会 ，通过后才能采购 。
为了打通国谈药与患者之间 的“最后一公里”，2018年以来 ，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等 。其中有文件要求 ，医保部门对实行单独支付 的谈判药品 ，不纳入定点医疗机构总额范围 ；对实行DRG等支付方式改革 的病种 ，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用 的谈判药品单列 ，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地 的考核指标范围，不得以医保总额限制 、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地 。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重 ，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在 。
不过，国家医保局明确表示 ，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力 ，积极采取措施加以推进 ；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院 的谈判药品先进药店 ；加强对各地 的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地 。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录 ，也有一份责任感 ，希望能推动并解决目前患者所面临 的困难。”黄铮汇坦言 ，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保 ，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院 ，真正实现药物可及 。
新京报记者 王卡拉
二十大代表风采丨香江蓝天“护卫先锋”王海旭：“发发必中”构筑空天盾牌******
中新网北京10月13日电 题 ：香江蓝天“护卫先锋”王海旭：“发发必中”构筑空天盾牌
记者 郭超凯
盛夏子夜，一场多军兵种检验性模拟对抗演练在香港东南方向拉开帷幕 。驻香港部队某分队装备车辆集结编队，迅速抢占阵地 、做好战斗准备、静待“敌机”入网。
党的二十大代表、驻香港部队某部分队长王海旭 驻香港部队供图突然，目标雷达上出现多个亮点，“敌机”分批次 、多角度、短间隔向发射阵地进袭 。
“目标贴近海面向我飞行，接近抗击最低点……”听着作战参谋焦急 的报告声 ，党 的二十大代表 、驻香港部队某部分队长王海旭一言不发 ，目光死死盯着雷达显示器。
“3发导弹，连续抗击！”终于等来最佳制“敌”时机 ，王海旭一声令下，导弹精准“击中”目标 ，再一次续写分队组建以来“发发必中” 的光辉战绩。
从西北边陲 ，到白山黑水，再到香江之畔 ，王海旭把铿锵脚步谱成忠诚音符 。
足迹几乎在边境线画了一个圈
2004年，王海旭从内蒙古赤峰以优异成绩考入国内一所“双一流”大学 。谈及儿子，父母满是骄傲与自豪 。谁曾想 ，王海旭入学不到一年 ，就被一张征兵海报点燃了携笔从戎的梦想 。他不仅背着父母“偷偷”报了名，还主动申请到新疆戍边……
西北边陲 的漫天风沙没有让王海旭心生退却，反而让他坚定了矢志报国 、建功军营 的信念。他铆足劲摔打自己 、磨炼自己、提高自己 ，很快崭露头角 ，第二年便考学提干。毕业分配时，本来有机会选择到经济发达城市或离家较近地区工作 ，但王海旭又“自讨苦吃”地把自己“折腾”到了东北边防一线……
2019年12月，王海旭和妻子张晶玮刚刚结束6年的爱情长跑 ，步入婚姻殿堂。新婚燕尔的王海旭突然接到上级通知：选调驻香港部队某部工作 。
这次去香港，不仅要面临夫妻两地远距离分居，还要面对全新的环境 、全新 的岗位 、全新 的挑战 ，王海旭心想 ：作为丈夫 ，选择照顾家庭是情理所在 ；但作为军人，祖国有召唤，我义不容辞。
出生于内蒙古，当兵在西北 ，提干赴东北 ，选调到香港 ，王海旭 的足迹几乎 是在祖国边境线画了一个圈 。
党 的二十大代表、驻香港部队某部分队长王海旭 驻香港部队供图“就算大海捞针也要给它捞起来”
对于防空兵来说 ，及时发现目标、准确识别目标 ，才能稳定跟踪目标、精准打击目标。
2020年，王海旭带队赴华北某地执行打靶任务 。受海面天气 、浪涌、风速等自然因素影响 ，海杂波使雷达屏幕一片雪花，从中识别目标犹如大海捞针。
“只要打赢需要，就算是大海捞针也一定给它捞起来。”王海旭专门成立技术攻关组，天天铆在海边阵地上，搜集数据、分析波形、研判规律，有时说梦话都 是技术参数 。
功夫不负有心人 ，在上千组数据对比分析中 ，原本杂乱无章的雷达噪点图变得有章可循 ，海杂波对弹炮系统的影响也被一一找出 。在地空模拟对抗中 ，王海旭带领分队精准识别责任区内十余批空中目标，综合评分位列前茅。
过去 ，王海旭一直在西北 、东北等内陆地区执行防空任务 ，来到香港这个滨海环境 ，过去引以为傲的“拿手活”也遭遇到了陌生地域 的“拦路虎”。
看到分队荣誉室里一枚枚沉甸甸的奖牌，凝视着导弹“发发必中”的纪录，王海旭暗下决心 ：归零从头学，整装再出发。他反复翻看教材，笔记密密麻麻记了3大本 ，一些干部骨干都被他问得“不耐烦” 。3个月下来，王海旭对分队数十种专业如数家珍，数十台装备性能参数都“一摸准”“一口清” 。
2021年7月 ，西北大漠深处精兵云集、硝烟弥漫 ，某实弹战术演习的“压轴大戏”拉开战幕。轮到王海旭所在分队实弹射击时，突然刮起了沙尘暴，顿时狂风大作，黄沙漫天。
突如其来的恶劣天气极大地增加了实弹射击难度 ，射击窗口期只有短短20多秒，所有人心里都捏了一把汗 ：打还 是不打？
就在大家思忖着可能会因为天气条件恶劣而放弃实弹射击时，话音器里传来王海旭坚定的命令：“发射！”
瞬时 ，3枚导弹刺破苍穹直冲云霄 ，十几秒钟后目标雷达回波信号消失 ：3发全中 ！“打 的就 是极限！”
党 的二十大代表、驻香港部队某部分队长王海旭(右一) 驻香港部队供图以头雁高飞带动群雁振翅
“一枝独秀不是春，万紫千红春满园 。”在王海旭看来 ，自己过硬不算本事 ，关键还得带出过硬团队 。
为了营造浓厚的谋战研战氛围，王海旭在分队广泛开展向战场学、向科技学 、向官兵学 、向厂家学 、向兄弟部队学“五学”活动，创新开设军情研究室 ，带头走上讲台当教员，带领骨干逐个专业、逐台装备学习钻研 。
有时 ，为了验证一个动作的可行性，白天 ，王海旭钻进兵器车 ，反复试验操作；晚上，他复盘历年对抗视频 ，一帧一帧看 ，不放过任何细节 。
“找分队长？去阵地。”官兵们都说 ，无论 是休息日还是节假日，王海旭总是在阵地上“泡着”。就连宿舍也被他装点成了“私人阵地”——一本本防空作战书籍、一个个地空导弹模型 、一张张模拟抗击流程满带“战味”。
一次 ，导弹测试班用近4个多小时才测出的300多项导弹数据，王海旭一眼便发现了电压参数存在异常，比标准值高出了0.2伏。这让干了8年导弹测试的班长深感惭愧，不由得叹服分队长 的“火眼金睛”。
头雁高飞带动群雁振翅。这些年 ，王海旭带头攻关 ，创新“融入体系尽远侦 、区分火力同步打 、集火抗击重点防”等一批新战法，研创“夜间微光标定法”等小革新 、小发明76项，其中濒海地区抗海杂波防空等3个战法被上级授予战法创新奖。
军旗猎猎耀香江 ，使命如虹催征程。王海旭道出了一代代驻港军人的铮铮誓言：“香港有我 ，请党放心 ！”(完)
（文图 ：赵筱尘 巫邓炎） [责编：天天中] 阅读剩余全文（）  视觉焦点
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